臨床試験成績
カムザイオスの臨床試験についてご紹介します。
EXPLORER-HCM試験
海外第Ⅲ相試験：MYK-461-005
（海外データ）
| 目的： | カムザイオスのプラセボに対する有効性を検証し、安全性及び忍容性を検討する。 |
| 対象： | 症候性閉塞性肥大型心筋症（HOCM）患者251例 |
Olivotto I, et al.：Lancet. 2020；396：759-769（PMID：32871100）
［利益相反］資金提供：MyoKardia社（現Bristol-Myers Squibb社）、著者にMyoKardia社及びBristol-Myers Squibb社から助成金、報酬、コンサルティング料を受領した者及び社員が含まれる。
社内資料：海外第Ⅲ相試験（MYK-461-005/EXPLORER-HCM）（承認時評価資料）（2025年3月27日承認）
EXPLORER-LTE試験
海外第Ⅱ/Ⅲ相試験：MYK-461-007（海外データ）
| 目的： | カムザイオスの長期安全性及び忍容性を検討する。 |
| 対象： | EXPLORER-HCM（試験期間38週）を完了し、EXPLORER-LTE試験へ移行した症候性HOCM患者231例 |
Garcia-Paviaet P, al.：Eur Heart J. 2024；45：5071-5083（PMID：39217450）
［利益相反］資金提供：Bristol-Myers Squibb社、著者にBristol-Myers Squibb社から助成金、報酬、コンサルティング料などを受領した者及び社員が含まれる。
社内資料：海外第Ⅱ/Ⅲ相試験（MYK-461-007/EXPLORER-LTE）（承認時評価資料）（2025年3月27日承認）
HORIZON-HCM試験
国内第Ⅲ相試験：CV027004
| 目的： | 日本人におけるカムザイオスの有効性と安全性及び忍容性を検討する。 |
| 対象： | 日本人症候性HOCM患者38例 |
Kitaoka H, et al.：Circ J. 2024；89：130-138（PMID：39505542）
［利益相反］資金提供：Bristol-Myers Squibb社、著者にBristol-Myers Squibb社から助成金、報酬、コンサルティング料などを受領した者及び社員が含まれる。
社内資料：国内第Ⅲ相試験（CV027004/HORIZON-HCM）（承認時評価資料）（2025年3月27日承認）
VALOR-HCM試験
海外第Ⅲ相試験：MYK-461-017
（海外データ）
| 目的： | 米国診療ガイドラインのSRTが推奨※1される症候性HOCM患者を対象に、投与16週のSRTの必要性※2に対する患者の割合によりカムザイオスのプラセボに対する有効性を検証し、安全性を検討する。 |
| 対象： | 米国診療ガイドラインSRTが適応される基準に適格※3であり、SRTが推奨され、実施を検討していた18歳以上の症候性HOCM患者112例 |
| ※1 | 2011年米国診療（ACCF/AHA）ガイドラインの中隔縮小治療（SRT）の適応を基準とした。 |
| ※2 | 投与16週以前にSRTの実施が決定されること、又は投与16週で2011年ACCF/AHAガイドラインのSRTの適応となる基準に適格であることのいずれかを満たす。 |
| ※3 | 侵襲的SRT治療に関する以下の推奨事項を満たす患者（最新の2011年ACCF/AHAガイドラインの診断基準に基づく） |
| ● | 臨床基準：最適な薬物療法を受けたにもかかわらず、重度の呼吸困難若しくは胸痛が認められる（通常NYHA心機能分類Ⅲ度又はⅣ度）、又は労作性失神若しくは失神寸前の状態が認められる患者 |
| ● | 血行動態基準：安静時、バルサルバ又は運動負荷後のLVOT圧較差が50mmHg以上である患者 |
| ● | 解剖学的基準：治験担当医師が、SRTを安全かつ効果的に実施するのに十分であると判断した標的前壁側中隔厚がある患者 |
Desai MY, et al.：J Am Coll Cardiol. 2022；80：95-108（PMID：35798455）
［利益相反］資金提供：MyoKardia社（現Bristol-Myers Squibb社）、著者にMyokardia社から助成金、報酬、コンサルティング料を受領した者及び社員が含まれる。
社内資料：海外第Ⅲ相試験（MYK-461-017/VALOR-HCM）（2025年3月27日承認）